《科創(chuàng)板日報》9月9日訊（記者 朱潔琰）AI制藥，是當(dāng)下醫(yī)藥領(lǐng)域炙手可熱的話題之一。

在大熱的AI制藥領(lǐng)域里，企業(yè)主要有兩種發(fā)展模式，一是走CXO的路徑，二是做一家Biotech企業(yè)。

目前，業(yè)內(nèi)公認(rèn)的兩家國內(nèi)AI制藥頭部企業(yè)晶泰科技和英矽智能，正是這兩種模式的典型代表。上述兩家企業(yè)均已走到了D輪融資階段，且在業(yè)務(wù)端取得實際突破。

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值此節(jié)點，《科創(chuàng)板日報》醫(yī)藥團隊特別推出一組策劃報道，以期幫助市場更好地理解AI制藥行業(yè)。本篇以與英矽智能創(chuàng)始人及CEO AIex Zhavoronkov的深度對話為基礎(chǔ)，重點分析AI制藥的Biotech模式。

英矽智能基于人工智能藥物研發(fā)平臺Pharma.AI研發(fā)的IPF（特發(fā)性肺纖維化）候選藥物ISM001-055，于今年7月已啟動在中國的1期臨床試驗，完成了首批健康受試者給藥。據(jù)悉，這是首個在中國進入臨床試驗、由人工智能發(fā)現(xiàn)和設(shè)計的藥物。

這也意味著，AI制藥的能力已經(jīng)得到初步驗證。

新藥或在明年上半年進入2期臨床

在剛剛過去的8月，英矽智能宣布獲得D2輪融資，加上6月官宣的D1輪融資，公司已累計完成了9500萬美元的D輪融資，投資者涵蓋全球范圍內(nèi)眾多專注于生物醫(yī)藥和生命科學(xué)領(lǐng)域的專業(yè)投資方。

根據(jù)通稿，新募集的D輪融資將進一步支持英矽智能推進其內(nèi)部自研管線，包括目前正在新西蘭和中國同步開展1期臨床試驗的領(lǐng)先項目，以及幾個處于IND-Enabling階段的在研管線。

據(jù)悉，上述領(lǐng)先項目指的就是ISM001-055。今年以來，ISM001-055已先后啟動在新西蘭和中國的1期臨床試驗。

在接受《科創(chuàng)板日報》記者采訪時，Alex指出，公司內(nèi)部從2019年下半年開始針對IPF立項，到今年2月ISM001-055的1期臨床試驗正式在新西蘭啟動，從靶點發(fā)現(xiàn)到進入臨床試驗共歷時30個月。“這款藥物證明了AI能夠端到端加速早期藥物研發(fā)的全過程。這不僅意味著時間和成本的大幅減少，也意味著很多此前新穎的靶點在AI的賦能下也能被開發(fā)，從而加以利用。”

關(guān)于ISM001-055什么時候能夠進入2期臨床也是業(yè)內(nèi)關(guān)切之一。對此，Alex表示，“我們無法提供確切的的時間表，但順利的話預(yù)計會是在明年上半年進入下一階段。”對于下一步的開發(fā)計劃，Alex表示團隊持開放態(tài)度，“在進入到2期臨床后，公司既可以由自己繼續(xù)推進下去，也期待在IPF領(lǐng)域有研發(fā)經(jīng)驗的公司加入一起合作。”

此外，Alex透露，在英矽智能現(xiàn)有的超過30款在研管線中，除了ISM001-055，還有7個項目已經(jīng)處于臨床前候選化合物（PCC）至新藥臨床申請（IND）階段，即將在明年陸續(xù)進入臨床階段。

AI和藥物研發(fā)并重是關(guān)鍵

那么，能夠順利推進AI新藥進入臨床的關(guān)鍵是什么？英矽智能做對了哪些事？

在Alex看來，關(guān)鍵有三點，最重要的一點是英矽智能是為數(shù)不多的AI和藥物研發(fā)并重的公司。Alex認(rèn)為AI是追求效率和速度，生物醫(yī)藥追求的是安全性和合規(guī)性，只有這兩方面更好的磨合才能真正的實現(xiàn)AIDD（AI輔助藥物研發(fā)，AI Drug Discovery），所以光有人工智能背景或是光有生物、藥化背景都是不夠的。比如說：用于成像或文本的算法可能不一定適用于藥物研發(fā)，“這就是為什么我們需要AI工程師和藥物發(fā)現(xiàn)專家，來共同提出可以在藥物發(fā)現(xiàn)中執(zhí)行多用途任務(wù)的算法。”

《科創(chuàng)板日報》記者在采訪中了解到，英矽智能目前是雙CEO的結(jié)構(gòu)。在完成D輪融資后，英矽智能首席科學(xué)官任峰博士被提名為聯(lián)合首席執(zhí)行官，以進一步推動藥物研發(fā)團隊的建設(shè)。Alex表示人工智能的平臺由他負(fù)責(zé)，任峰博士負(fù)責(zé)藥物研發(fā)的部分，“我們正在同步推進人工智能技術(shù)和藥物研發(fā)能力的發(fā)展，雙CEO的結(jié)構(gòu)也是為了確保兩者之間有很好的平衡。”Alex說。

第二個關(guān)鍵則是，英矽智能是一個“端到端”的平臺。“不要局限于一個方面，而是把人工智能應(yīng)用于藥物研發(fā)的全流程。”Alex提到，目前英矽智能已經(jīng)擁有的人工智能平臺PandaOmics、Chemistry42和InClinico分別對應(yīng)藥物發(fā)現(xiàn)的三個方面，即靶點識別、化合物生成和臨床2-3期實驗結(jié)果預(yù)測。其中前兩大平臺發(fā)展推進尤為迅速，已進入商業(yè)化階段。

最后一點即公司的平臺有一定的驗證。Alex認(rèn)為，“人工智能平臺的驗證是非常昂貴和漫長的，AI制藥公司通常需要與大藥企進行合作，提供自己的產(chǎn)品和軟件來進行驗證，或者通過自研管線對人工智能平臺展開驗證。”而早在2014年就成立的英矽智能，這兩方面的驗證上都已初具成效。

對外合作也是重要組成部分

除了內(nèi)部自研管線，對外合作在英矽智能的發(fā)展中也是很重要的部分。

據(jù)Alex介紹，公司的對外合作主要有兩種模式，一是將人工智能平臺授權(quán)給藥企使用。藥企通過應(yīng)用AI軟件來加速藥物開發(fā)，后續(xù)也可以發(fā)展成合作關(guān)系。

二是與藥企的合作研發(fā)，對于一些擁有新穎的臨床前或臨床階段資產(chǎn)的公司來說，英矽智能可以與之合作，輔助他們開展從新靶點發(fā)現(xiàn)到臨床前候選物篩選等工作；或是對于一些希望擁有新穎的臨床前或臨床階段的公司，也可以選擇與英矽智能共同開發(fā)，雙方共享知識產(chǎn)權(quán)或者后續(xù)開發(fā)的權(quán)利。

Alex告訴《科創(chuàng)板日報》記者，全球前20大制藥公司中，目前有9家授權(quán)引進了英矽智能的人工智能藥物研發(fā)平臺。今年1月，英矽智能還與國內(nèi)知名藥企復(fù)星醫(yī)藥建立了管線共同開發(fā)的合作。截至目前，公司已經(jīng)和國內(nèi)外30多家藥企達成了合作。

Alex還進一步表示，英矽智能合作研發(fā)的模式是具有排他性的，比如已經(jīng)和A藥企就某個靶點達成了合作，就不會再與其他藥企就這一靶點再展開合作。“在這種情況下，我們會非常謹(jǐn)慎地選擇合作伙伴，不會鋪得非常大。”

此外，更重要的是，對外合作可以幫助英矽智能拓寬數(shù)據(jù)量。“因為我們需要大量的數(shù)據(jù)去幫助我們優(yōu)化和驗證平臺，光靠內(nèi)部的研發(fā)項目無法支撐人工智能平臺的驗證需求，所以我們需要和外部合作，通過共同開發(fā)、提供服務(wù)的模式，積累更多的數(shù)據(jù)來優(yōu)化算法，驗證平臺。”Alex對記者表示。

長期看，公司會將投入更多資源在自研管線。Alex認(rèn)為，“AI平臺/軟件不是業(yè)務(wù)的主要組成部分，AI制藥公司大多試圖建立自己的藥物發(fā)現(xiàn)項目，這才是價值的主要來源。”同時，公司也不會停止與外部的多樣合作，“目前公司約有90%的營收來自項目合作，10%來自軟件授權(quán)。”他總結(jié)道。

在采訪的最后，Alex還特別指出，在AI制藥領(lǐng)域目前不存在真正意義上的競爭，“大多數(shù)AI制藥公司都還處在一個驗證的階段，不管是哪家公司把整個驗證階段跑完，都是整個領(lǐng)域的成功。現(xiàn)在我們需要做的是把AIDD的概念讓更多人接受。”

目前國際上第一梯隊的AI制藥公司正在將管線推進到臨床2-3期的藥效驗證階段，相對而言國內(nèi)的AI制藥公司大部分在臨床前階段，兩者之間有一定的時間差。但Alex表示，“立足在中國是一個很大的優(yōu)勢。無論是政策還是資本，在中國AI制藥得到了很大的關(guān)注，中國也有強大的CRO資源。”隨著越來越多的國內(nèi)AI制藥公司將項目推進到下一階段，差距會逐漸縮小，期待中國的AI制藥頭部企業(yè)躍升到國際的第一梯隊。

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